세계적 석학들 향후 국내외 임상 협의
 
지난 17일 오후 11시. 서울 상암동DMS빌딩 제3 스튜디오에서는 한국·미국·네덜란드·프랑스 등 4개국 전문가들이 참석하는 4개국 5개 지역 연결 화상회의가 진행됐다. 이날 회의는 향후 의학계의 알츠하이머병 연구 방향과 임상 진행 상황, GV1001의 작용 기전 및 향후 진행될 임상시험(국내 3상, 미국·유럽 2상)을 논의하기 위해 마련된 ‘제1차 젬백스 알츠하이머병 치료제 개발 자문위원회’다. 당초 라스베이거스에서 개최될 예정이었으나 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 유행 때문에 온라인 회의로 대체됐다.
 
이날 참석한 해외 석학들은 저마다 GV1001에 대해 큰 기대감을 표했다. 미국 클리블랜드클리닉 신경연구소 제프리 커밍스 교수는 “GV1001은 다양한 타깃에 작용하는 물질”이라며 “매우 성공적인 알츠하이머병 치료 약물이 될 가능성이 있다”고 강조했다. 그는 치매 증상 평가 척도인 신경정신행동검사(NPI)의 창시자다. 미국 버틀러병원 스티븐 살로웨이 기억노화센터장은 “새로운 알츠하이머병 치료제 개발 논의가 활발한 시기에 GV1001은 유망한 약물”이라고 평가했다. 한편 네덜란드 암스테르담 자유대학의 필립 쉘튼 알츠하이머센터장은 “논문 발표, 유럽 임상 등 향후 도움이 필요한 부분은 기꺼이 돕겠다”고 지원을 약속하기도 했다.
 
세계적 석학들이 GV1001에 주목하는 이유는 뚜렷하다. 2003년 이후 알츠하이머병 신약 개발은 맥이 끊긴 상태다. 수많은 시도가 있었지만 줄줄이 실패했다. 한 다국적 제약사는 알츠하이머병 치료제 개발 포기를 선언하기도 했다. 현재 알츠하이머병에 처방할 수 있는 약이라곤 도네페질(1996)·라바스티그민(1999)·갈란타민(2001)·메만틴(2003) 등 네 가지가 전부다. 이런 상황에서 2상 임상시험을 성공적으로 마친 ‘복합 기전’의 약물이 주목받는 것은 어찌 보면 당연한 결과다.
 
기존 약물은 작용 기전이 하나에만 맞춰졌다. 게다가 신경전달물질을 조절해 기억과 인지 기능을 끌어올리는 방식이다. 기억·인지 기능에서 중요한 신경전달물질인 아세틸콜린의 분해를 막거나(도네페질·라바스티그민·갈란타민), 뇌 신경세포를 손상하는 글루타메이트 활성을 억제해(메만틴) 증상을 해결한다. 증상 완화에 급급한 땜질식 처방인 셈이다.
 
하지만 GV1001은 지금까지 원인으로 지목된 것들을, 그것도 한꺼번에 조절한다. 뇌 신경세포 표면의 베타아밀로이드의 침착, 뇌 신경세포 안의 타우 단백질 엉킴, 신경 염증을 막아주고 여기에 항산화·항노화 작용까지 하는 것으로 확인됐다. 신경전달물질을 건드리지 않기 때문에 내성이나 부작용 우려도 덜었다. 단순히 증상 완화가 아닌 질환 발생 기전에 접근한 것이다. 알츠하이머병에 복합적으로 작용하는 세계 최초의 신약으로 기대를 모으는 이유다.
 
 
중기 이상 치매 환자에서도 효과 확인
 
이뿐만이 아니다. 초기 치료 일변도인 알츠하이머병 치료제 사이에 GV1001은 중기 이상인 환자에서 효과가 확인됐다. 도네페질을 3개월 이상 복용한 중등도에서 중증의 알츠하이머병 환자 96명을 대상으로 국내 12개 의료기관에서 진행된 2상 임상시험을 통해서다. 연구진이 도네페질 단독 투여군, 도네페질과 GV1001 0.56㎎ 투여군, 도네페질과 GV1001 1.12㎎ 투여군으로 나눠 6개월간 피하에 투여해 효과를 분석한 결과, 단독 투여군은 치매 평가지표(SIB)가 7.23점 감소한 반면 GV1001 1.12㎎ 투여군은 이보다 7.11점 높았다. SIB는 낮을수록 치매 상태가 심하다는 뜻이다. 이 결과는 전문시설에서나 케어할 수 있는 환자가 가정에서 케어할 수준으로 유지된다는 것을 의미한다.
 
사실 GV1001은 췌장암 치료제로 개발되기 시작한 약이다. 당시 임상 데이터 분석 시 남성 환자에서 전립샘비대증 개선 소견이 확인돼 전립샘비대증